Quase três meses após determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), um menino de dois anos, portador de uma doença rara, finalmente recebeu a aplicação do Zolgensma — conhecido como o medicamento mais caro do mundo — em Campina Grande do Sul, na Região Metropolitana de Curitiba. O tratamento, avaliado em aproximadamente R$ 7 milhões, só foi possível após liberação de recursos por parte do governo federal.
Em 21 de agosto, a ministra Cármen Lúcia decidiu que a União deveria arcar não apenas com o custo do remédio, mas também com despesas hospitalares, internação e honorários médicos. Apesar da ordem judicial, a família do pequeno Joaquim Burali relata que precisou aguardar por cerca de três meses até que a maior parcela do valor, cerca de R$ 5,5 milhões, fosse efetivamente repassada.
A aplicação ocorreu em 14 de novembro, no Hospital Angelina Caron. Segundo os pais, Joaquim apresentou boa resposta e não teve complicações após a infusão da dose única do medicamento. Ele foi diagnosticado com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 2, uma enfermidade degenerativa que afeta funções motoras.
A família afirma ainda que, embora o montante exigido para o tratamento fosse de R$ 7 milhões, o governo federal depositou apenas R$ 5,5 milhões. Diante disso, os pais buscaram negociação diretamente com a farmacêutica Novartis, que aceitou realizar o procedimento pelo valor pago.
Residente em Maringá, no Norte do Paraná, a família agora aguarda a alta hospitalar, prevista para ainda esta semana, para retornar com Joaquim para casa. Em nota nas redes sociais, os pais expressaram gratidão: “Obrigado a todos que apoiam essa jornada e sempre estiveram ao nosso lado. Doando, divulgando, mesmo sem suporte público e plano de saúde privado, conseguimos devolver a esperança ao Joaquim.”
O Ministério da Saúde, por sua vez, confirmou que o primeiro repasse — referente ao valor do medicamento — foi realizado em 18 de setembro. Segundo a pasta, outros dois depósitos ocorreram em outubro para cobrir despesas complementares.
A pasta também destacou que firmou um acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante, possibilitando a oferta do Zolgensma no SUS para crianças de até 6 meses que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O pagamento é condicionado aos resultados clínicos apresentados após o tratamento.
Distribuição do Zolgensma no SUS
Em março, o Ministério da Saúde anunciou que o Zolgensma passaria a ser disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde. Dois meses depois, em maio, a primeira aplicação pelo sistema público ocorreu em um bebê de quatro meses no Hospital da Criança de Brasília. A previsão oficial é de que 137 doses sejam administradas até 2027. Segundo estimativas do IBGE, 287 pessoas no Brasil convivem com AME.
A doença, que não tem cura, impede o corpo de produzir a proteína necessária para a manutenção dos neurônios motores. Como resultado, a musculatura se enfraquece progressivamente, comprometendo movimentos básicos e, nos casos mais graves, funções essenciais à sobrevivência.
O Zolgensma funciona como uma terapia gênica inovadora: por meio de uma injeção intravenosa, um gene funcional é entregue ao organismo utilizando um vírus inativo como vetor. Ao alcançar os neurônios, ele permite a produção da proteína ausente, possibilitando que o cérebro volte a ativar conexões motoras essenciais.
Embora outros tratamentos, como nusinersena e risdiplam — ambos oferecidos gratuitamente pelo SUS — atuem na estabilização da doença, apenas o Zolgensma possui a perspectiva de reverter parcialmente os sintomas mais severos em crianças menores. Em 2024, mais de 800 prescrições de nusinersena e risdiplam foram distribuídas para pacientes com AME tipos 1 e 2, que seguem tratamento contínuo.